罕见病类特医食品上市进程加快！市场监管总局试运行优先审评审批程序

记者今天从市场监管总局获悉：《特殊医学用途配方食品注册管理办法》正在修订中，计划将罕见病类特殊医学用途配方注册审评时限从60个工作日缩短至30个工作日，优先安排开展现场核查和抽样检验，切实优化注册审评程序，加快产品上市进程。目前，市场监管总局已试运行“对临床急需的罕见病类特殊医学用途配方食品适用优先审评审批程序”，特殊医学用途配方食品是为了满足进食受限、消化吸收障碍、代谢紊乱或特定疾病状态人群对营养素或膳食的特殊需要，专门加工配制而成的配方食品。我国《第一批罕见病目录》包括苯丙酮尿症（PKU）在内的18种代谢障碍罕见病治疗过程中需及时、终生、足量使用特医食品，特医食品是此类罕见病临床治疗中的主要和核心治疗方式，PKU患者称之为“药奶”。如未得到及时治疗，患者将面临发育迟缓或倒退，甚至致残致死的严重后果。